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近日,一位“紅斑狼瘡導致腎衰竭”的患者赴國外安樂死的消息沖上熱搜,讓“紅斑狼瘡”這一疾病,再次進入公眾視野。


近些年,紅斑狼瘡相關問題的多次獲得廣泛關注。


被觀眾稱為“最美周芷若”的演員周海媚,生前長期受紅斑狼瘡困擾;今年7月,一母親因為“口干、牙齒松動”癥狀前往醫院就醫,意外檢出紅斑狼瘡,23歲女兒的抗體檢測也是陽性,母女雙雙確診紅斑狼瘡。


在此,我們先簡單了解一下這種疾病。系統性紅斑狼瘡(SLE)是一種身體免疫系統自我攻擊的疾病。據估算,中國的系統性紅斑狼瘡年發病率為8.57(8.37-8.77)/10萬人,位居全球第四。該疾病具有多臟器受累、病程長、緩解-復發相交替等臨床特點,不易根治且病情易反復,需長期治療。因此,很多人將其稱之為“不死的癌癥”。

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雖然紅斑狼瘡目前在醫學上無法完全治愈,但如果積極治療,遵醫囑,絕大多數的患者可以得到控制,像正常人一樣正常工作、生活。


該患者在發布的視頻中所表現出來的對待疾病的態度則恰恰相反:


我寧可少活40年,但是我要充分的享受陽光、充分的享受海灘、充分的享受我這個美好的身材給我帶來的各種男性的愛慕……

不按時吃藥,不遵醫囑,曬太陽……這些都是誘發疾病復發的大概率事件。而她卻明知不可為而為之,置身體健康于不顧。可以說,“殺”死她的不是紅斑狼瘡,而是她自己的執念。

紅斑狼瘡所帶來的痛苦,除了患者,我們每個人都無法切身體會。今天,我們不在此評價沙女士的人生選擇,但我們并不支持類似的消息被大肆的炒作和宣揚,這樣對現有的SLE患者群體會帶來很大的沖擊和誘導。


畢竟,紅斑狼瘡并非絕癥。



科研進步讓紅斑狼瘡不再是絕癥


盡管系統性紅斑狼瘡的管理具有挑戰性,但近年來的醫療進展為患者帶來了新的希望。國際上新診斷SLE患者的5年生存率已超過90%,15至20年的生存率約為80%。


如今,SLE治療已進入“少激素時代”。醫生會盡量減少激素劑量,縮短使用時間,以最大限度減少副作用。新型治療藥物的出現,如伏環孢素、阿尼魯單抗、Teclistamab、達雷妥尤單抗、avacopan,以及國內火熱的間充質干細胞和CAR-T治療,更是為患者提供更好的控制方案。

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據公開不完全統計,截至2023年12月13日,全球共布局353條在研管線用于治療系統性紅斑狼瘡適應癥,其中國內有160條在研管線,包括六款生物制劑、兩款免疫抑制劑已經進入三期臨床。



自身免疫性疾病,干細胞來平衡


近年來,細胞治療,尤其是干細胞治療,作為一種新興的治療方式,給SLE患者帶來了新的希望。干細胞,能夠重建免疫系統,調節自身免疫平衡,被認為是重度SLE患者的一種潛在選擇。


2022年1月在《中華風濕病學》雜志第26卷第1期上發表的《異體間充質干細胞治療系統性紅斑狼瘡專家共識》明確表示:多項臨床研究已證實間充質干細胞治療系統性紅斑狼瘡患者安全且有效。目前全世界約有1500多例系統性紅斑狼瘡患者接受了間充質干細胞治療。

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共識指出,間充質干細胞治療重癥難治性系統性紅斑狼瘡有效率達60%,使重癥難治性系統性紅斑狼瘡患者5年病死率從原來的35%-45%下降至16%,極大改善了系統性紅斑狼瘡患者的生存質量和預后。且迄今為止未觀察到移植相關的嚴重不良反應。


同時,干細胞治療狼瘡腎炎和紅斑狼瘡也有兩家公司的產品已經進入臨床默示許可,新藥上市可期。

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細胞治療系統性紅斑狼瘡(SLE)的優勢:


1. 免疫調節作用
干細胞特別是間充質干細胞(MSCs)能夠分泌多種免疫調節因子,抑制異常活躍的免疫細胞,減少對身體健康組織的攻擊,有效緩解SLE癥狀,并降低復發風險。
2. 減少藥物依賴
細胞治療有助于減少對免疫抑制劑和類固醇的依賴,降低長期副作用,提高患者的生活質量。
3. 促進受損組織修復
干細胞具有自我更新和多向分化的能力,因此能夠在體內修復受損組織,不僅能緩解癥狀,還可能帶來長期的器官保護作用。
4. 個性化治療
細胞治療可根據患者的實際情況進行個性化定制,使治療更具針對性,提高療效,減少副作用。
5. 安全性相對較高
間充質干細胞免疫原性低,能夠有效避免嚴重的排斥反應,副作用較少,更適合那些對傳統治療方法反應不佳或無法耐受的患者。



免疫細胞(CAR-T療法)治療SLE


近年來,CAR-T療法也開始在SLE的治療中展現出良好的效果。這種治療通過改造患者自身的免疫細胞,使其更有效地對抗病變。已有較多案例表明,CAR-T療法可能為難治性SLE患者帶來新的生機。


今年2月,《新英倫醫學雜志》發表的論文顯示,CAR-T療法在紅斑狼瘡患者中具備治愈潛力,參與試驗的患者完全停止了激素等免疫抑制藥物的使用。

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此外,今年10月,浙江大學醫學院附屬兒童醫院宣布,20名難治性SLE的患兒在接受CAR-T細胞免疫療法后,病情顯著改善,成功停用長期依賴的激素和免疫抑制劑。

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國內北京協和醫院、武漢協和醫院、上海長征醫院均已針對SLE開展大量臨床研究工作并取得成績,國內上市的瑞基奧侖賽注射液獲得臨床試驗默示許可,用于治療中重度難治性系統性紅斑狼瘡(SLE)。



總結展望


總之,干細胞和CAR-T細胞治療紅斑狼瘡各有前景。干細胞擁有強大的免疫調節能力,使部分患者治療后病情改善,安全性有一定優勢,但長期療效仍需驗證,標準化流程待完善。CAR-T細胞療法能清除相關細胞,早期研究有效果,然安全性有挑戰如CRS,靶向抗原選擇等需精準,費用較高,兩者各有優劣。


當然,細胞治療在系統性紅斑狼瘡中的應用顯示出積極的研究成果,但大多還處于臨床研究階段。未來,隨著更多臨床試驗的深入和技術的改進,細胞治療很大希望成為SLE患者一種安全、有效的治療選擇。


 
 
         
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